Pharma

vfa: Patient steht im Mittelpunkt – auch bei seltenen Krankheiten

12.11.2012

Lediglich ein oder zwei Menschen von einer Million leiden in Deutschland an einer <link http: de.wikipedia.org wiki pulmonale_hypertonie>idiopathischen pulmonalarteriellen Hypertonie (IPAH), einer seltenen Verengung der Lungenblutgefäße. Damit gehört die Krankheit zu den so genannten seltenen Leiden. Als selten gelten in der EU Krankheiten, die bei nicht mehr als 5 von 10.000 Personen in Erscheinung treten. Für Betroffene sind  Diagnose und Behandlung schwierig. Entsprechende Medikamente sind oft wenig erforscht. Trotzdem hat sich für IPAH-Patienten in diesem Jahr ein Lichtblick gezeigt: Das in Freiburg ansässige Biopharma-Unternehmen <link http: www.actelion.de>Actelion hat mit dem Medikament Macitentan nach langjähriger Forschung einen Studienerfolg erzielt und will die Zulassung innerhalb der EU beantragen.

In den USA ist das Lungenmedikament bereits seit 2009 als „Orphan Drug“ anerkannt – ein besonderer Status, mit dem US-Behörden seit 1983 die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, den „Orphan Diseases“,  fördern. Ein ähnliches Verfahren gibt es in der EU erst seit dem Jahr 2000. Auch hier soll Macitentan zur Erleichterung der Zulassung den Orphan-Drug Status erhalten, so empfiehlt das <link http: www.emea.europa.eu ema>Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der EU.

In seiner jüngsten Veröffentlichung unterstreicht der <link http: www.vfa.de>Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) die Bedeutung der europäischen Orphan Drug-Gesetzgebung als unentbehrliches Werkzeug bei der Herstellung von Medikamenten gegen seltene Leiden. Denn oft haben die Hersteller bei der Entwicklung von Mitteln wie Macitentan kaum Aussicht auf Kostendeckung oder gar einen Gewinn, so der Verband.

Dabei sei die positive Auswirkung der europäischen Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten offensichtlich, stellt der vfa fest. Inzwischen stehen den Patienten in der EU 66 Orphan-Medikamente zur Verfügung. Zudem haben bis September 2012 rund 950 noch nicht abgeschlossene Entwicklungsprojekte für weitere Arzneimitteltherapien den Orphan Drug-Status erhalten. Diese Projekte könnten in den nächsten Jahren zu weiteren Zulassungen von Orphan-Medikamenten führen, erklärt der Verband. Ein weiterer wichtiger Schritt, um bestehende Defizite auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen zu analysieren und anzugehen sei auch die Arbeit des <link http: www.namse.de>Aktionsbündnis für Menschen mit seltenen Krankheiten (NAMSE), unterstreicht der vfa in seiner Veröffentlichung.

Im März 2010 hat das Bundesgesundheitsministerium gemeinsam mit dem Bundesforschungsministerium und der <link http: www.achse-online.de>Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) das NAMSE ins Leben gerufen. Dessen Aufgabe ist die Mitarbeit an der Erstellung eines nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen. Auch der vfa unterstützt als Bündnispartner das NAMSE und bringt die Expertise der Industrie aus zahlreichen Projekten zur Behandlung seltener Krankheiten in dessen Arbeit ein. Wichtige Punkte für die Erstellung des Aktionsplans seien unter anderem die Etablierung eines Expertenkomitees, ein europäisches Netzwerk mit Exzellenzzentren sowie die Verbesserung von Diagnoseprogrammen, so der Verband. Auch an der adäquaten Codierung seltener Krankheiten sowie dem schnellen und unbürokratischer Zugang zu Orphan Drugs müsse gearbeitet werden.

Ein Positionspapier des vfa zu "Orphan Drugs" steht hier als <link http: www.vfa.de de download-manager _pos-orphandrugs.pdf>Download bereit.