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So funktioniert die Zulassung von Orphan Drugs gegen Seltene Erkrankungen
Seltene Erkrankungen sind in der EU klar definiert: Eine Krankheit ist selten, wenn nicht mehr als maximal fünf von 10.000 Menschen daran leiden. Ungefähr 8.000 solcher Krankheiten sind bekannt. In Deutschland sind schätzungsweise 4 Millionen Menschen betroffen. Orphan Drugs sind Medikamente gegen schwerwiegende seltene Krankheiten, die wirksamer oder verträglicher sind als bisherige Therapien. Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) informiert anlässlich des internationalen Tages der seltenen Erkrankungen ausführlich zu dem Thema.
Zulassung von Orphan Drugs
Die Anforderungen für die klinische Erprobung und Zulassung von Medikamenten sind unabhängig von der Häufigkeit einer Krankheit: Wirksamkeit, Sicherheit und technische Qualität des Medikaments müssen immer gezeigt werden. Der Nutzen eines Orphan Drugs wird mit der Zulassung durch die europäische Zulassungsbehörde EMA geprüft. Aber anders als in einem normalen Zulassungsverfahren müssen Orphan Drugs obendrein bei der EMA ihren Zusatznutzen gegenüber Vergleichstherapien zeigen.
Orphan Drugs und AMNOG
Ein Orphan Drug durchläuft nach seiner Zulassung in Deutschland wie alle anderen Arzneimittel auch das nationale Verfahren zur Bewertung von Arzneimitteln mit anschließender Verhandlung des Erstattungsbetrags („AMNOG“-Verfahren). Der Zusatznutzen eines Orphan Drugs gilt dabei mit der Zulassung als erwiesen. Das Ausmaß des Zusatznutzens muss jedoch quantifiziert werden. Im Anschluss muss sich auch der Hersteller eines Orphan Drugs mit dem Spitzenverband der Krankenkassen auf den Preis verständigen. Mit diesem Prozess ermöglicht Deutschland einen reibungslosen Marktzugang der Medikamente für die betroffenen Patientinnen und Patienten.
Kosten Orphan Drugs
Für die meisten Orphan Drugs gibt die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) jeweils jährlich unter 10 Millionen Euro aus, davon liegt mehr als die Hälfte unter 1 Million Euro Jahresumsatz. Nur bei wenigen fallen Kosten von mehr als 50 Millionen Euro an.
Krankheitsgebiete
Die Medikamente, die seit Inkrafttreten der Orphan-Drug-Verordnung der EU im Jahr 2000 von Unternehmen zur Zulassung gebracht wurden, dienen der Therapie in ganz unterschiedlichen medizinischen Gebieten wie Krebserkrankungen, Infektionen und Immunologie.
Infografiken und weitere Informationen unter: www.vfa.de/orphandrugs
