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Tag der seltenen Erkrankungen: Erfolgsgeschichte fortschreiben
„Wir sind die 300 Millionen“- diese Zahl veröffentlicht die Organisation Eurordis zum Rare Disease Day am 29. Februar. Eurordis will mit dem Tag auf das Schicksal von Betroffenen seltener Erkrankungen aufmerksam machen. Denn die nicht unbedeutende Zahl an Menschen lebt weltweit mit einer "rare disease". Für einige von ihnen wurden in den vergangenen Jahren erstmals Therapien verfügbar. Doch bei vielen tappt die Forschung noch im Dunkeln. Der Grund: Arzneimittel zu entwickeln, ist meist nur möglich, wenn die Krankheitsprozesse im Körper genau aufgeklärt sind. Aber mangelnde Kenntnis über Entstehung und Verlauf ist ein typisches Zeichen für eine seltene Erkrankung. Von 8000 bekannten seltenen Erkrankungen sind derzeit rund 2 Prozent behandelbar. Seit Einführung der EU-Verordnung zu Orphan Drugs im Jahr 2000 wurden circa 150 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zugelassen.
„Der Kampf gegen Seltene Erkrankungen wird seit Inkrafttreten der europäischen Orphan-Drug-Gesetzgebung vor 20 Jahren vorangetrieben. Dank eines langen Atems der Pharmaindustrie und den richtigen regulatorischen Anreizen konnten bereits viele Patienten versorgt werden. Doch nach wie vor ist der Bedarf an Forschung und neuen Arzneimitteln groß“, sagt Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie (BPI). „Die neuen Regulierungen des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) dürfen die Erfolgsgeschichte nicht gefährden“, warnt Joachimsen. Mit Inkrafttreten des GSAV kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für Arzneimittel verlangen, die unter anderem für die Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzt werden.
„Das ist gut gemeint, darf aber nicht überdimensioniert eingesetzt werden. Der Patientennutzen muss im Vordergrund stehen und die Anforderungen müssen verhältnismäßig, das heißt, erforderlich, geeignet und angemessen sein", so der BPI-Hauptgeschäftsführer. Überbordende Bürokratisierung und zusätzlicher Aufwand dürfe die Entwicklung von Arzneimitteln im Bereich Seltener Erkrankungen nicht gefährden. Gerade bei kleinen Patientenkollektiven und seltenen Erkrankungen sollte der G-BA die Besonderheiten und Schwierigkeiten der Evidenzgenerierung im Auge behalten.
Weitere Informationen unter:
https://www.bpi.de/de/nachrichten/detail/tag-der-seltenen-erkrankungen-erfolgsgeschichte-fortschreiben
https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen
https://www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm-005-2020.html